La scure di Trump sull’accesso alle terapie ad alto costo

Nel tentativo di trovare un equilibrio tra contenimento della spesa farmaceutica e garanzie di ritorni all’industria per la ricerca, si sono sviluppati modelli di pagamento innovativi. Messi ora a rischio dalle decisioni dell’amministrazione Usa.

La politica farmaceutica Usa a colpi di ordini esecutivi

Nel suo primo giorno di mandato, Donald Trump ha firmato la revoca iniziale di ordini esecutivi e azioni dannose (Initial Rescissions of Harmful Executive Orders and Actions), un provvedimento volto a ritirare diverse misure “profondamente impopolari, inflazionistiche, illegali e radicali” incorporate dalla precedente amministrazione in ogni agenzia e ufficio del governo federale.

Vi rientra anche l’ordine esecutivo 14087 – Riduzione dei costi dei farmaci soggetti a prescrizione per gli americani (Lowering Prescription Drug Costs for Americans).

L’ordine esecutivo 14087, firmato da Joe Biden il 14 ottobre 2022, si inseriva nel quadro dell’Inflation Reduction Act (Ira) e delineava una serie di iniziative per migliorare l’accesso ai farmaci, tra cui il sostegno a modelli di pagamento basati sul valore, e l’ampliamento del ricorso a terapie innovative per i beneficiari di Medicare e Medicaid.

Il percorso dell’Ira merita un approfondimento. Nell’agosto del 2022, l’amministrazione Biden ha promulgato una legge che introduce misure volte alla riduzione del deficit, al contenimento dell’inflazione e interventi mirati in materia di energia, fisco e sanità.

In ambito sanitario, l’Ira ha rappresentato un cambiamento significativo nella politica farmaceutica statunitense, introducendo per la prima volta un meccanismo di negoziazione dei prezzi per un gruppo di farmaci soggetti a prescrizione medica rimborsati da Medicare, il programma federale di assicurazione sanitaria destinato alle persone dai 65 anni in su e ad alcune categorie di pazienti con disabilità. La responsabilità di condurre le negoziazioni è stata conferita al Centers for Medicare & Medicaid Services (Cms), l’agenzia federale responsabile dell’amministrazione del programma.
Tra il 2023 e il 2024, il Cms ha individuato i primi dieci farmaci idonei alla negoziazione, selezionandoli sulla base di criteri stabiliti dall’Ira, tra cui l’elevata spesa per Medicare e l’assenza di alternative terapeutiche equivalenti. I prezzi negoziati, la cui entrata in vigore è prevista per il 2026, mirano a rendere i farmaci da prescrizione più accessibili e convenienti per i pazienti, mantenendo la sostenibilità di Medicare. Nell’ambito di questo processo, il Cms ha definito i maximum fair prices, ossia i prezzi massimi ritenuti equi per i farmaci selezionati, che vedono una riduzione compresa tra il 38 e il 79 per cento rispetto ai prezzi di listino originari.

L’Assistant Secretary for Planning and Evaluation (Aspe), il principale consulente del segretario del Dipartimento della salute e dei servizi umani (Hhs) degli Stati Uniti, ha pubblicato alcune stime sull’impatto previsto per circa 11 milioni di beneficiari di Medicare Part D (che copre farmaci essenziali e farmaci per malattie croniche distribuite in farmacia). Secondo l’analisi, il risparmio complessivo sarà pari a 7,2 miliardi di dollari, ovvero circa 600 dollari per iscritto.

Negli ultimi giorni dell’amministrazione Biden, l’Hhs ha annunciato di aver selezionato altri quindici farmaci coperti da Medicare per la negoziazione dei prezzi, con entrata in vigore prevista a partire dal 2027. Sebbene la misura sia ampiamente popolare tra la maggioranza degli americani, il suo futuro appare incerto a causa dei cambiamenti amministrativi e potrebbe subire una svolta radicale con l’amministrazione Trump.

In particolare, la “Revoca iniziale di ordini esecutivi e azioni dannose” ha sollevato interrogativi sul futuro di un progetto pilota destinato a sostenere i programmi statali che coprono le terapie cellulari e geniche per pazienti affetti da patologie gravi.

Modelli di prezzo e di pagamento innovativi

In diversi paesi, inclusa l’Italia, la negoziazione dei prezzi dei farmaci e l’adozione di modelli di value-based pricing sono strumenti consolidati per bilanciare l’accesso alle innovazioni terapeutiche con la sostenibilità economica dei sistemi sanitari. Si sono così diffusi schemi di prezzo e pagamento innovativi, noti come Managed Entry Agreements (Mea), risk-sharing agreements o accordi di rimborso condizionato. Questi modelli, frutto di negoziazioni tra produttori ed enti pagatori, cercano di trovare un equilibrio tra la necessità di contenere la spesa farmaceutica e quella di garantire un adeguato ritorno sugli investimenti per l’industria, incentivando così l’innovazione.

Ecco alcuni esempi rilevanti.

• Il payment-by-results, in cui il pagamento di un farmaco o di un dispositivo medico è subordinato al raggiungimento di uno specifico risultato clinico o performance, a livello di singoli pazienti o di popolazione. Un esempio è il Cell and Gene Therapy Access Model, introdotto dall’amministrazione Biden, che prevedeva accordi di tipo outcome-based con due produttori di terapie geniche: Bluebird Bio per Lyfgenia (lovotibeglogene) e Vertex Pharmaceuticals per Casgevy (exagamglogene). Nell’ambito di questi accordi, il pagamento era vincolato all’efficacia clinica del trattamento, misurata entro un certo intervallo di tempo su risultati specifici.
• Il subscription model, noto anche come “modello Netflix”, prevede un pagamento fisso per un accesso illimitato a un determinato trattamento per un periodo prestabilito. Un esempio è l’accordo stipulato nel 2022 dal National Health Service (Nhs) del Regno Unito per l’antibiotico ceftazidime-avibactam: il produttore ha sottoscritto un contratto della durata di tre anni, con possibilità di estensione fino a dieci, durante i quali riceverà un pagamento annuale fisso, indipendentemente dai volumi effettivamente utilizzati dall’Nhs.
• L’installment payment, ovvero il pagamento a rate: prevede la suddivisione del costo di un farmaco o di un trattamento in più tranche, o costanti o condizionate a verifiche di efficacia clinica nel tempo. Un esempio è il modello adottato in Italia per Kymriah tra il 2019 e il 2023, una terapia CAR-T inizialmente rimborsata in tre rate: un primo pagamento alla somministrazione e i successivi dopo sei mesi e un anno, ma solo in caso di comprovata efficacia della terapia.

L’interesse per questi approcci innovativi non manca neanche in Europa. Nell’ambito del programma Horizon Europe, il progetto HI-PRIX (Health Innovation Next Generation payment and pricing models) ha istituito il Pay-for-Innovation Observatory, una piattaforma liberamente accessibile che raccoglie e analizza le principali esperienze internazionali in materia di modelli di prezzo e pagamento innovativi. Il database include oltre 70 tipologie di schemi adottati o proposti per diverse tecnologie sanitarie e circa 200 casi applicati in 19 paesi, offrendo uno strumento prezioso per comprendere le dinamiche attuali e le tendenze future.

L’ordine esecutivo firmato dal presidente Trump ha segnato una battuta d’arresto nelle iniziative sperimentali volte a introdurre nuovi modelli di pagamento per terapie avanzate. La revoca ha generato incertezza sulla direzione complessiva del governo federale in materia di prezzi dei farmaci da prescrizione e sollevato preoccupazioni per i beneficiari di Medicare e Medicaid, che potrebbero incontrare maggiori difficoltà nell’accesso a determinati trattamenti e un incremento dei costi diretti sui farmaci che devono assumersi per trattamenti e medicinali. Alcuni osservatori hanno evidenziato che una possibile riduzione dei ricavi per l’industria farmaceutica potrebbe incidere negativamente sugli investimenti in ricerca e sviluppo, con il rischio di rallentare il progresso scientifico e l’introduzione di nuove terapie. Tuttavia, la relazione tra la contrazione dei ricavi e la spesa in R&S non è necessariamente proporzionale, poiché è influenzata da un complesso sistema di incentivi e strategie di investimento. Ciò che appare certo è che la seconda amministrazione Trump difficilmente aumenterà la spesa sanitaria, in particolare per le fasce più vulnerabili della popolazione.